四中全會精神解讀·市場最前沿丨罕見病藥更可及，看國產創新藥駛入“快車道”

在上海交通大學醫學院附屬新華醫院，14歲的戈謝病患者小艾用上了國產新藥。“用得上藥、用得起藥，心裡踏實多了。”小艾母親有了久違的輕鬆。

長期依賴進口、價格高昂的罕見病用藥，正出現更多“中國造”。

“真正的醫藥創新，價值最終要體現在患者的可及性與生命的尊嚴上。”藥物研發企業北海康成的創始人、董事長兼CEO薛群說，未來將持續聚焦臨床未被滿足的需求，讓更多新藥、好藥惠及患者。

罕見病，衡量社會文明溫度的標尺。從實驗室研發，到獲批上市，再到參與今年國家商保創新藥協商，這一新藥走向患者之路，正是近年來國產創新藥加速發展的縮影。

“十五五”規劃建議提出“支持創新藥和醫療器械發展”。業內人士表示，這意味著多部門將進一步加大政策扶持力度，從審評審批、支付保障、產業配套等多維度，為本土創新藥企“鋪路搭橋”。

讓罕見病用藥“不罕見”。

針對罕見病患者長期面臨的“診斷難、用藥難、藥價高”困境，相關部門開辟藥物研發和審評審批的綠色通道，並通過國家醫保目錄談判和動態調整機制，讓多款罕見病用藥加快上市、“降價入場”。

“國家層面對於創新藥，特別是臨床急需的罕見病藥物支持力度是空前的。”中國罕見病聯盟執行理事長李林康說。

讓創新藥跑出“加速度”。

2024年，中國創新藥上市申請審評平均時長225個工作日，其中，獲得優先審評的創新藥審評平均時長僅162個工作日，審評審批速度顯著提升。

數據顯示，“十四五”以來，我國獲批上市的國產創新藥超過110個，市場規模達1000億元。在研新藥數量佔全球數量比例超過20%，躍居全球新藥研發第二位。

研發人員正在進行藥物研發。新華社記者唐弢 攝

中國醫藥創新促進會相關負責人介紹，近年來，“中國藥”從跟隨模仿逐漸邁向原創創新，研發實力和國際化水平顯著提升。

多部門推出支持創新藥發展的舉措，採用新型技術平台提升研發效率，真實世界研究數據為藥物評價和醫保決策提供更充分依據……未來，創新藥將得到“全生命周期”的進一步支持。

隨著政策、產業與科技的深度融合，更多國產創新藥有望進入千家萬戶，“病有所醫、藥有所保”的願景將加速照進現實。

（新華社北京11月29日電 記者李恆）